Niu et al. ontwikkelde een strategie voor de behandeling van visuele beperkingen in SCA7 door remming van het gemuteerde Ataxin-7 in de retina met behulp van antisense oligonucleotiden (ASO's).
Om uit te leggen hoe deze methode werkt begin ik bij onze genen. Genen bestaan uit een chemische code, DNA, dat de informatie bevat hoe onze cellen moeten functioneren. Deze informatie maakt eiwitten. Eiwitten zijn bouwstenen die nodig zijn voor onze cellen. Anders kunnen zij hun werk niet doen. Bij SCA7 is het DNA te lang. Hierdoor wordt er een verkeerd eiwit gemaakt waardoor de cel zijn werk niet goed kan doen. Antisense oligonucleotiden zijn kleine stukjes DNA die het verkeerde stukje DNA blokkeren zodat er geen fout eiwit gemaakt wordt door de cel.
Een injectie in het oog met de antisense oligonucleotiden (ASO's) verminderde de aanmaak van de verkeerde eiwitten in het netvlies en verbeterde het gezichtsvermogen in een muismodel.
De resultaten suggereren dat ASO's gericht op ATAXIN-7 mogelijk effectief zijn bij de behandeling van retinale degeneratie bij patiënten met SCA7.
------------------------------------------------------------------------------------------
Geen opmerkingen:
Een reactie posten