dinsdag 30 mei 2017

Biohaven completes enrollment in SCA clinical trial with Trigriluzole

May 30, 2017

Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (Biohaven) announced today that the company has completed enrollment in its clinical study of trigriluzole (BHV-4157) in patients with spinocerebellar ataxia (SCA). Trigriluzole, a novel drug candidate being developed by Biohaven, has received both Orphan Drug Designation and Fast Track Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) as a potential treatment for SCA. SCA is a rare, debilitating neurodegenerative disorder that is estimated to affect approximately 22,000 people in the United States. No medications are currently approved for this often severe condition. 

"The completion of enrollment in this trial represents an important milestone for our glutamate modulating program in neurologic illnesses. We would like to thank the patients with SCA who are participating in this trial, the National Ataxia Foundation, and the clinical research sites for helping us to meet our enrollment target in such a timely fashion," said Vlad Coric, M.D., Chief Executive Officer at Biohaven. "We are acutely aware of the high unmet medical need in SCA, and if the results of the trial are positive, we expect to submit a new drug application to the FDA in early 2018."

About the Trigriluzole Trial in SCA

Biohaven's SCA trial is a randomized, double-blind, placebo controlled, multi-center study designed to compare the safety and efficacy of once-daily oral therapy with trigriluzole 140 mg versus placebo. The study has now fully enrolled with approximately 180 adult SCA patients and is being conducted at 18 centers in the United States.

The primary efficacy endpoint of the trial is the change from baseline on the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) after eight weeks of treatment with trigriluzole. The SARA is an eight item clinician-administered instrument that measures severity of ataxia symptoms. After completion of the initial efficacy phase, subjects may be followed for 48 weeks on an open-label basis, during which time the subjects are eligible to continue to receive daily treatment with trigriluzole. Secondary efficacy endpoints include an 8-meter timed walk test and Sheehan Disability Scale, as well as the Patient and Clinician Global Impression of Change scales. Safety and tolerability are being assessed by treatment-emergent adverse event observations, vital sign assessments and laboratory tests.

"The completion of recruitment in our SCA trial reflects the culmination of our efforts with the leading academic and clinical sites in the United States that treat patients with SCA. Their high levels of expertise and engagement were essential in helping us fully enroll the trial so successfully," said Robert Berman, M.D., Chief Medical Officer at Biohaven. "Our clinical operations team and trial sites are now focused on completing the eight-week treatment period and ultimately preparing for top-line data."

About Trigriluzole

Trigriluzole is a novel tripeptide prodrug being developed by Biohaven and represents more than six years of chemistry development and research into over 300 drug candidates. The company previously announced that trigriluzole has received the FDA's Orphan Drug and Fast Track Designations for the treatment of patients with SCA. Trigriluzole is the most advanced drug candidate from Biohaven's glutamate modulator platform.

About Orphan Drug Designation

The FDA, through its Office of Orphan Products Development (OOPD), grants orphan status to drugs and biologic products that are intended for the treatment, diagnosis, or prevention of rare diseases or disorders that affect fewer than 200,000 people in the United States. Orphan drug designation provides a drug developer with certain benefits and incentives, including a potential period of marketing exclusivity if regulatory approval is ultimately received for the designated indication.

About Fast Track Designation

As one of its Expedited Programs for Serious Conditions, the FDA grants Fast Track Designation to "facilitate the development and expedite the review of drugs to treat serious conditions and fill an unmet medical need" in order to make important new drugs available to patients earlier.


woensdag 24 mei 2017

Geslaagde patiëntendag voor zeldzame bewegingsstoornissen

Afgelopen zaterdag 20 mei werd door het Expertise Centrum Bewegingsstoornissen uit het UMCG een patiëntendag gehouden voor mensen met een zeldzame bewegingsstoornis. 

Hoewel het woord zeldzaam per definitie betekent dat het weinig voorkomt, leverden alle aandoeningen bij elkaar toch een grote groep van maar liefst 220 patiënten en hun naasten op. Zij kwamen uit het gehele land naar het UMCG om tijdens het ochtendprogramma meer te horen over het Expertise Centrum, het belang van patiëntenverenigingen en over de rol van deep brain stimulation (DBS) bij de behandeling van bewegingsstoornissen. 

Tijdens het middagprogramma werd in kleine groepen meer uitleg gegeven over specifieke aandoeningen (ataxie, chorea, (doparesponsieve) dystonie, functionele bewegingsstoornissen, noordzeeziekte, hyperekplexia, myoclonusdystonie, myoclonus, ijzerstapelingsziekten, paroxysmale kinesiogene dyskinesie en stofwisselingsziekten). Er was hierbij veel ruimte om vragen te stellen aan experts, maar ook aan elkaar. Ook dit laatste werd door veel patiënten als zeer waardevol ervaren. Al met al kijken we terug op een zeer geslaagde dag die zeker voor herhaling vatbaar is.

Voor meer informatie over het Expertise Centrum Bewegingsstoornissen of achtergrondinformatie over de zeldzame bewegingsstoornissen verwijzen we u graag naar onze website:

Mede namens het organisatieteam,
Prof. dr. M.A.J. de Koning-Tijssen, neuroloog

woensdag 17 mei 2017

Snelle goedkeuringsprocedure trigriluzole voor SCA

In een persbericht van 15 mei kondigt Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (Biohaven) aan dat trigriluzole (BHV-4157) is toegelaten tot de snelle goedkeuringsprocedure door de FDA (Food and Drug Administration) in Amerika voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie (SCA). 

In mei 2016 heeft BHV-4157 de weesgeneesmiddelen status gekregen. 

Op dit moment loopt er een fase 2/3 klinische studie bij SCA patiënten. De resultaten worden verwacht in het eerste kwartaal van 2018.

Fase 2/3 klinische studie Trigriluzole

Biohaven is gestart met de klinische studie in december 2016. Ongeveer 120 SCA patiënten doen mee. Een deel van de patiënten zal een placebo (nepgeneesmiddel) krijgen. Zowel de arts, onderzoeker als de patiënt zelf weten niet of een deelnemer het geneesmiddel krijgt of het nepmedicijn. Op deze manier kan de werking van het geneesmiddel zo eerlijk mogelijk bestudeerd worden. De studie is opgezet om zowel de veiligheid als de werking van trigriluzole voor behandeling van symptomen in SCA patiënten te bestuderen.

Biohaven denkt dat deze klinische studie, mits succesvol, voldoende is voor goedkeuring door de FDA.

“Gezien de ernst van de aandoening en de afwezigheid van behandeling voor patiënten met SCA streven wij ernaar om de studie zo snel mogelijk af te ronden,” zegt Robert Berman, M.D., Chief Medical Officer bij Biohaven.

Snelle goedkeuringsprocedure

De snelle goedkeuringsprocedure is in het leven geroepen om geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen waar nog geen behandeling voor is, sneller bij de patiënt te brengen. 

Toekenning van de status voor trigriluzole betekent dat Biohaven gebruik kan maken van een aantal gunstige regels voor het ontwikkelen van trigriluzole. Zo kan Biohaven gebruik maken van wetenschappelijk advies bij het aanvragen van registratie en het hele goedkeuringsproces. 


Trigriluzole receives fast track designation from FDA for SCA

Potential First-in-Class Therapy for Spinocerebellar Ataxia

Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (Biohaven) announced in a press release on May 15 that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted the company Fast Track Designation for Biohaven’s product candidate trigriluzole (BHV-4157) for the potential treatment of Spinocerebellar Ataxia (SCA).

Trigriluzole previously received Orphan Drug Designation from the FDA for the treatment of SCA in 2016. Biohaven is currently conducting a Phase 2/3 clinical trial in patients with SCA, with topline results expected in 2018.

Phase 2/3 Clinical Trial of Trigriluzole

Biohaven initiated a randomized clinical trial of trigriluzole in patients with SCA in December 2016. Target enrollment is approximately 120 patients, with topline results expected in the first quarter of 2018. The study is designed to evaluate the safety and efficacy of trigriluzole for acute symptomatic treatment in this patient population. We believe that, if successful, this Phase 2/3 clinical trial will be the only pivotal trial necessary to support regulatory approval in SCA.

“Given the severe nature of this disease and the inadequacy of palliative treatments for patients with SCA we are endeavoring to complete our study as soon as possible,” said Robert Berman, M.D., Chief Medical Officer at Biohaven.

About Fast Track Designation

As one of its Expedited Programs for Serious Conditions, the FDA grants Fast Track Designation to “facilitate the development and expedite the review of drugs to treat serious conditions and fill an unmet medical need” in order to make important new drugs available to patients earlier. According to the FDA, a drug that receives Fast Track Designation is eligible for some or all of the following:

  • More frequent meetings with FDA to discuss the drug’s development plan and ensure collection of appropriate data needed to support drug approval;
  • More frequent written communication from FDA about such things as the design of the proposed clinical trials and use of biomarkers;
  • Eligibility for Accelerated Approval and Priority Review, if relevant criteria are met; and
  • Eligibility for Rolling Review, which means that a drug company can submit completed sections of its New Drug Application (NDA) for review by FDA, rather than waiting until every section of the NDA is completed before the entire application can be reviewed. NDA review usually does not begin until the drug company has submitted the entire application to the FDA.


zondag 14 mei 2017

Keuzehulp voor mensen die DNA-onderzoek overwegen

Steeds meer mensen staan voor de keuze zich al dan niet genetisch te laten testen. 

Als in jouw familie een erfelijke ziekte voorkomt, bestaat de kans dat jij die ziekte ook ooit krijgt. Om te achterhalen of je daadwerkelijk drager bent, kun je kiezen voor voorspellend DNA-onderzoek. Dit is niet altijd een gemakkelijke keuze. Want wat doe je als je slecht nieuws te horen krijgt? Wat betekent dat voor je toekomstplannen en verwachtingen? Kun je nog een hypotheek afsluiten of een zorgverzekering? Wat betekent de uitslag voor je relatie, een kinderwens of voor contact met je familieleden? En als je weet dat je een erfelijke ziekte krijgt, kun je dat emotioneel aan? Uitslagen kunnen ook voor opluchting zorgen als men geen drager blijkt te zijn of omdat er voor de aandoening preventieve maatregelen en (be)handelingsopties mogelijk zijn.

Ter ondersteuning is een online keuzehulp en een wachtkamertijdschrift ontwikkeld door de NPV-Zorg voor het leven, het Erfocentrum en de VSOP. Ze ondersteunen bij het maken van een weloverwogen keuze die past bij iemands persoonlijke situatie, overtuigingen en waarden. De keuzehulp richt zich specifiek op ziektes die autosomaal dominant overerven.

Hoe kies je voor DNA-onderzoek?

Kiezen voor voorspellend DNA-onderzoek is niet vanzelfsprekend. Maar hoe maak je je keuze? Welke overwegingen en argumenten vind jij belangrijk? En waar vind je betrouwbare informatie die je verder helpt bij je keuze? 

De artikelen in het wachtkamertijdschrift (dat je mee naar huis mag nemen!) gaan in op vragen als ‘Hoe erf je een ziekte?, ‘Wat zijn genen, chromosomen en DNA?’, ‘Welke afwegingen spelen mee bij de keuze wel of geen voorspellend onderzoek te laten doen?’ en ‘Hoe ga je om met de uitslag van het voorspellende DNA-onderzoek?’. 

De online keuzehulp helpt je argumenten en overwegingen op een rij te zetten, die bij jou een rol spelen bij je keuze maken.

Dankzij de keuzehulp en het tijdschrift kun je je beter voorbereiden op het gesprek met een klinisch geneticus. Daarnaast geeft het je de mogelijkheid om al besproken zaken nog eens na te lezen en op een rijtje te zetten.

De online keuzehulp en het wachtkamertijdschrift.

vrijdag 12 mei 2017

Europees Referentie Netwerk voor zeldzame neurologische aandoeningen

Vaak horen we tragische verhalen van patiënten met zeldzame ziekten die moeite hebben om een accurate diagnose gesteld te krijgen of om toegang te krijgen tot de juiste behandeling en klinische deskundigheid. Hun artsen kunnen hen niet helpen omdat ze te weinig vergelijkbare casussen zien. De patiënten worden dus niet behandeld of moeten het internet afspeuren in de hoop dat ze een centrum met de benodigde deskundigheid vinden.

Nu zijn kennis en middelen over bepaalde zeldzame ziekten versnipperd over de afzonderlijke landen. Geen enkel land heeft de kennis of capaciteit om alle zeldzame aandoeningen te behandelen.  
Om dit probleem aan te pakken zullen er Referentie Netwerken opgericht worden. Door samen te werken krijgen patiënten in heel Europa toegang tot de beste deskundigheid. De netwerken zullen kennis en expertise bundelen over complexe zeldzame aandoeningen die speciale behandelingen en zorg nodig hebben en zo de zorgverleners toegang verschaffen tot een veel grotere bron van expertise.

Door de Europese Referentie Netwerken kunnen patiënten met zeldzame aandoeningen profiteren van de beste behandeling en het beste advies die in Europa voor hun specifieke aandoening beschikbaar is. Dit zal leiden tot betere kansen op een accurate diagnose en advies over de beste behandeling.

Er zijn 24 thematische netwerken opgericht. De aandoening ataxie hoort bij het netwerk "Zeldzame Neurologische Aandoeningen" (ERN-RND).

Het netwerk gaat van start met de volgende zeldzame neurologische aandoeningen: 
  • Cerebellaire ataxieën en spastische paraplegie
  • Chorea en de ziekte van Huntington
  • Dystonieën, paroxysmale aandoeningen en neurodegeneratie met ijzer stapeling in de hersenen
  • Frontotemporale dementie
  • Leukodystrofieën
  • Atypische parkinsonismen zoals multisysteem atrofie (MSA), progressieve supranucleaire paralyse (PSP) en corticobasale degeneratie (CBD)

Als het netwerk operationeel is zullen er langzaam meerdere zeldzame neurologische aandoeningen aan toegevoegd worden zoals zeldzame neurologische kankers en zeldzame neurologische infectieziekten, zeldzame neurologische vaataandoeningen etc. 

Eerste bijeenkomst van klein deel van ERN-RND.

Er zijn meer dan 500.000 mensen met een zeldzame neurologische aandoening in Europa. Ongeveer 60% van de patiënten heeft nog geen precieze diagnose. Het netwerk wil een virtueel multidisciplinair overleg opzetten. Op deze manier kan een patiënt op afstand met een expert besproken worden. Ook wil het netwerk het aantal patiënten in patiëntenregistraties verhogen. Vervolgens zullen er multidisciplinaire zorgtrajecten worden opgezet.

Op 15 en 16 mei komen 65 leden samen om de voortgang van het netwerk te bespreken.

donderdag 11 mei 2017

Pimped crutches win student award

A woman from Aalst is the 2017 Student Entrepreneur of the Year thanks to her creative ways of making crutches and wheelchairs more attractive and user-friendly.

Industrial engineer-designer Marie Van den Broeck has won the award, given by Unizo, the organisation that represents the self-employed in Flanders. Her business, My Add On, “pimps” crutches and wheelchairs to make them more beautiful, comfortable and practical.

Van den Broeck is a graduate of the industrial engineer-developer programme at the Kortrijk campus of Ghent University. She designs and distributes add-ons that users can click on to a crutch or wheelchair.

“She convinced the jury with the creative and innovative way in which she tapped into a whole new market, with products she designed herself,” Unizo said.

Her first product is MySleeve, a kind of sock that can be slid over the handgrips of crutches, to make the handles feel soft and prevent pain in the hands. It also has a built-in magnet, which means users don’t have to bend down to pick up a dropped crutch that fell but can pick it up using the other crutch. Van den Broeck is being helped by incubator-accelerator The Birdhouse in Ghent to expand her business.

By Andy Furniere, journalist, 8 May 2017
http://myaddon.be/#assortiment (see video)

zaterdag 6 mei 2017

"My sleeve" - opzetstukje voor krukken

De unie voor zelfstandige ondernemers (UNIZO) in België heeft Marie Van den Broeck verkozen tot student-ondernemer van het jaar. Marie is 23 jaar en heeft een bedrijfje opgericht dat krukken en rolstoelen aanpast zodat die mooier maar vooral handiger en comfortabeler worden.

De eerste uitvinding van Marie is "MySleeve". "MySleeve" voor krukken is een soort kousje voor over de handvaten van de krukken. Het kousje bevat een gelpad die de drukpunten van de hand evenwichtig verdelen. De handvaten voelen zacht aan, waardoor pijn aan de handen vermeden wordt. Bij de keuze van het materiaal en het ontwerp werd er over gewaakt dat het zweet van de handen vlot wordt afgevoerd. Het materiaal is huidvriendelijk en latexvrij. 

Dankzij een ingebouwde magneet kunnen beide krukken waar nodig elkaar rechthouden. Zodat je een hand kan vrijmaken. Handig bijvoorbeeld bij het openen van een deur. Als een kruk valt, kan de kruk met de magneet van de andere kruk, zonder te moeten bukken worden opgeraapt.

Marie is op het idee gekomen door veel met patiënten te praten.

http://myaddon.be/#assortiment (zie het filmpje)

maandag 1 mei 2017

Internationale dag van de geleidehond

Dit jaar werd de Wereld Geleidehondendag op 26 april gevierd. Over de hele wereld wordt op de vierde woensdag in april stilgestaan bij het bijzondere werk dat geleidehonden, dag in dag uit, doen voor hun partner. Er zijn ongelofelijk veel verschillende soorten hulphonden die hun baas met een beperking helpen in hun dagelijks leven.

  • Blindengeleidehond (blinden)
  • Signaalhond (doven)
  • Assistentiehond (gehandicapten)
  • Medische detectiehond (suikerziekte, darmkanker, epilepsie ....)
  • Buddyhond PTSS (posttraumatisch stress syndroom klachten)
  • Autismegeleidehond (autitische kinderen)