Op 7 december 2014 heb ik een stukje geschreven over onderzoek dat op dit moment plaatsvindt om de veiligheid van het geneesmiddel Cabaletta te testen.
Cabaletta beschermt de cel tegen abnormale processen. Bij ziekten die veroorzaakt worden door een stukje verlengd DNA ("CAG" herhaling) zoals SCA3, gaan de eiwitten klonteren. De eiwitten kunnen hun werk dan niet doen en vervuilen de cel waardoor de cel sterft. Cabaletta voorkomt deze klontering van eiwitten.
Op 8 januari 2015 zijn de voorlopige resultaten van de klinische studie over de veiligheid van Cabaletta (trehalose) in patiënten met oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) gepubliceerd. De achtergrond van de aandoening OPMD is hetzelfde als die van SCA3. Bij beide aandoeningen veroorzaakt het verlengde stukje DNA een eiwit dat klontert en dus toxisch is voor de cel.
Hieronder volgen de eerste resultaten van het klinisch onderzoek van Cabaletta bij OPMD patiënten.
Veiligheid
Resultaten van 11 van de 14 patiënten onderzocht in Israel zijn bekend. Cabaletta is veilig en wordt goed verdragen zonder bijwerkingen door de 11 patiënten. Er is gekeken naar de bloeddruk, hartslag, electrocardiogram, glucose tolerantie, insuline gehalte in het bloed, leverfunctie, nierfunctie, biochemische waarden etc.
Op basis van deze resultaten is er in Israel toestemming gegeven om de volgende fase van het onderzoek (klinisch onderzoek fase 3) te starten. Er zullen nu meer patiënten meedoen en er zal naast de veiligheid op langere termijn ook gekeken worden naar de effectiviteit van het geneesmiddel.
Effectiviteit
Ondanks dat in deze fase van de studie er voornamelijk gekeken werd naar de veiligheid, werd duidelijk dat de symptomen van de aandoening verbeterden. Vijf van de patiënten gaven aan dat er een verbetering was in 6 tot 7 symptomen. Bij de overige 4 patiënten verbeterden 1 tot 5 symptomen.
In 8 van de 11 patiënten verbeterde de symptoomscore gemiddeld met 22,5% (7,5 % - 36,8%). In de groep als geheel was er een verbetering van 14,6%.
Opzet van de vervolg studie bij OPMD
Op drie locaties (Canada, USA, Israel) zullen er in totaal 70 patiënten meedoen met de volgende studie waarbij Cabaletta getest wordt op OPMD patiënten. Bij deze studie wordt er gekeken naar de veiligheid op langere termijn en naar de effectiviteit.
Gedurende de eerste 6 maanden van het onderzoek zullen alle patiënten behandeld worden met Cabaletta via een wekelijks infuus in een bloedvat. Daarna zullen de patiënten gedurende 12 maanden verdeeld worden in een controle groep (1/3) en een groep (2/3) die doorgaat met de behandeling.
In Israel is het eerste deel van het onderzoek (6 maanden Cabaletta behandeling) afgerond. In Canada is het onderzoek van start gegaan met het eerste deel van het onderzoek. In de USA zal het onderzoek starten in het eerste kwartaal van 2015.
De effectiviteit van Cabaletta zal aan het eind van het onderzoek geëvalueerd worden.
-------------------------------------------------
Geen opmerkingen:
Een reactie posten