Op 9 juni heeft BioBlast Pharma in een persbericht de volgende mededelingen gedaan:
Fase 2b onderzoek trehalose (Cabaletta) en OPMD
De tweede helft van 2016 zal er een onderzoek gestart worden naar de werking van trehalose bij
oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) patiënten. In deze fase van het onderzoek (een zogenaamde fase 2b studie) wordt onderzocht of de medicatie werkelijk een positief effect heeft op het verloop van de aandoening. Aan deze studie zullen 70 patiënten van 15 locaties in Amerika en Canada deelnemen. Het onderzoek zal dubbelblind placebo-gecontroleerd uitgevoerd worden. Dit betekent dat noch de patiënt noch de behandelend arts weten of de patient het actieve geneesmiddel of een nep (placebo) geneesmiddel krijgt toegediend. Dit onderzoek is het vervolg op de fase 2a studie waarin werd onderzocht of trehalose veilig was en goed verdragen werd zonder bijwerkingen. In deze fase 2a studie werd al een duidelijke vooruitgang gezien wat betreft slikproblemen, spierkracht en spierfunctie.
Focus van bedrijf zal voornamelijk komen te liggen op toepassing van trehalose
BioBlast heeft besloten om zich voornamelijk te richten op nieuwe therapeutische mogelijkheden van trehalose. Onderzoeken van aandoeningen die mogelijk ook positief op toediening van trehalose zullen reageren, kunnen snel, met relatief lage kosten opgestart worden. De veiligheid van trehalose bij gezonde vrijwilligers is immers al bewezen en hoeft dus niet opnieuw gedaan te worden. Andere onderzoek programma's worden stilgelegd.
Later dit jaar zal het bedrijf meer informatie hierover naar buiten brengen.
Stroomlijnen van BioBlast
Nu de focus voornamelijk ligt op de toepassing van trehalose, is de beslissing genomen om de bedrijfsfinanciën te stroomlijnen en om het management team af te slanken. Acht mensen zullen het bedrijf verlaten waaronder de Chief Commercial Officer, Chief Corporate Development Officer, and Chief Financial Officer. De CEO zal zijn functie neerleggen en toetreden tot de raad van bestuur. Besparingen zullen in 2017 effect hebben.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten