Nieuwsbericht Trehalose (Cabaletta) en studie bij OPMD patiënten

Op 12 september heeft BioBlast voorlopige resultaten gepubliceerd van de studie naar het effect van trehalose (Cabaletta) bij oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) patiënten.

Oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) is een zeldzame ziekte. De spierkracht neemt langzaam af door een afbraak van de spiercellen. De spiercellen gaan dood doordat er een verkeerd eiwit wordt aangemaakt dat zich in de spiercellen ophoopt. Vooral de spieren van de ogen (oculo) en de keel (farynx) zijn aangetast maar ook andere spieren kunnen aangedaan zijn. Slikken is een enorm probleem. Met als gevolg longontsteking door ingeslikt voedsel en ondervoeding.

Aan deze studie deden 22 patiënten mee. 16 patiënten werden behandeld met 90 mg/ml trehalose. De toediening was in de ader. 6 patiënten werden niet behandeld en dienden als controle groep. Ook is er onderzocht wat er gebeurt als de behandeling werd stopgezet.

Om de werking van trehalose te evalueren is gebruik gemaakt van de test die meet hoe lang het drinken van een bepaalde hoeveelheid koude vloeistof duurt. 

Rode lijn = geen behandeling
Blauwe lijn = behandeling met trehalose

Patiënten die gedurende een jaar behandeld werden met trehalose (blauwe lijn) bleven relatief stabiel. 

De drinktijd van patiënten die niet behandeld werden (rode lijn) nam gedurende het jaar toe. 

Ook is er een aanwijzing dat patiënten die stopten met de behandeling weer terugkeerden naar het niveau van voor de behandeling. 

Een bemoedigend resultaat. Het toont dat positieve resultaten ook bij toediening van trehalose gedurende een langere periode blijft. 

De resultaten zijn verkregen bij een klein aantal patiënten. Ondanks dat er twee groepen patiënten werden onderzocht (wel en geen behandeling) was er niet echt sprake van een "blind" onderzoek waarbij zowel de arts als de patient niet op de hoogte zijn van of er wel of niet behandeld wordt.

In de tweede helft van dit jaar zal er een nieuwe studie starten met een grotere groep patiënten. Deze studie zal wel "blind" uitgevoerd worden om beïnvloeding van resultaten te vermijden.