Op 3 maart 2016 heeft Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. in een persbericht aangegeven dat zij de weesgeneesmiddelen status hebben gekregen van de FDA in Amerika voor BHV-0223 voor de behandeling van SCA.
BHV-0223 is een bijzondere samenstelling van riluzole. Er is al vaker onderzoek gedaan naar riluzole en de effecten bij ataxie. Hierover heb ik een aantal artikelen geschreven (zie de links hiernaar onder aan het artikel). Het tablet is zo ontwikkeld dat het niet doorgeslikt moet worden maar onder de tong kan oplossen om zo in de bloedstroom te komen.
Vermoedelijk werkt riluzole door remming van glutamaat, een stofje dat betrokken is bij de overdracht van zenuwsignalen tussen zenuwcellen in het centrale zenuwstelsel. Hierdoor worden zenuwcellen beschermd tegen afbraak. De behandeling met riluzole geneest niet maar levert een vertraging van het ziekteverloop.
Om ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen te stimuleren zijn er een aantal stimuleringsregelen in het leven geroepen. Als een potentieel geneesmiddel de weesgeneesmiddelen status krijgt, dan kan het bedrijf gratis wetenschappelijk advies krijgen bij het opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen van de instantie die uiteindelijk beslist of een geneesmiddel wordt goedgekeurd. Dit helpt om een middel sneller goedgekeurd te krijgen.
Biohaven hoopt voor het eind van 2016 te starten met een klinische studie in Amerika waarbij de patiënten willekeurig ingedeeld worden in een behandelgroep of placebogroep. Er zullen ongeveer 120 patiënten met cerebellaire ataxie uit Amerika deelnemen. Er zal vooral gekeken worden naar het effect van BHV-0223 op de symptomen.
------------------------------------------
Onderzoek naar werking rilutek (riluzole) (25 januari 2015)
Riluzole als therapie voor SCA3 (vervolg) (28 januari 2015)
Blog: Vervolgstudie riluzole en cerebellaire ataxie (13 september 2015)
Ligt het aan mij of komt er echt steeds meer beweging in het geheel.
BeantwoordenVerwijderen