Vorig jaar december nam BioBlast Pharmaceuticals de beslissing om meer gegevens te verzamelen over de werking van Cabaletta in een dubbelblind onderzoek voordat er studies met andere aandoeningen werden begonnen. In een dubbelblind onderzoek weet zowel de onderzoeker als de patiënt niet of hij het echte geneesmiddel krijgt of het placebo (nep) geneesmiddel. Met deze methode van onderzoek wordt een objectief beeld gekregen over de eventuele werking van een geneesmiddel.
Inmiddels is het eerste onderzoek bij oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) patiënten afgelopen. Alle patiënten zijn 24 weken met Cabaletta (trehalose) behandeld. Dit was dus geen dubbelblind studie. De studie was vooral opgezet om de veiligheid van trehalose en de toedieningsdosis te onderzoeken. Toch is er ook gekeken naar de werkzaamheid. De resultaten zijn bekend gemaakt. Nu deze studie positief is afgesloten zal BioBlast een dubbelblind onderzoek starten bij OPMD patiënten.
Studie
De veiligheid en verdraagzaamheid van trehalose (Cabaletta) werd bestudeerd bij 50 patiënten met oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD). De achtergrond van de aandoening OPMD is hetzelfde als die van SCA3. Bij beide aandoeningen veroorzaakt het verlengde stukje DNA een eiwit dat klontert. De opgehoopte klonters veroorzaken dat de cel afsterft.
Tussentijds zijn de resultaten van een aantal patiënten die werden behandeld met 90 mg/mL trehalose via intraveneuze toediening gecommuniceerd. Nu zijn alle patiënten 24 weken behandeld.
Resultaten
Bij het beoordelen van de werkzaamheid is gekeken naar de specifieke problemen die patiënten met OPMD ondervinden.
Veiligheid
Trehalose (90 mg/mL IV) wordt goed verdragen. Er werden geen ernstige bijwerkingen geconstateerd. Geen van de patiënten heeft het onderzoek beëindigd vanwege veiligheid of bijwerkingen.
Slikproblemen/spiersterkte/spierfunctioneren
Gemiddeld nam de tijd af waarin men een glas koud water of een honing drank kon drinken. De resultaten van een vragenlijst maakten duidelijk dat gemiddeld de ernst van de symptomen toenam. Dit lijkt in tegenspraak. Ik zal BioBlast mailen voor uitleg.
Het functioneren van de spieren en de spiersterkte namen gemiddeld iets toe.
Conclusie
Het onderzoek wordt beëindigd. De deelnemers mogen Cabaletta blijven gebruiken.
Met de kennis opgedaan in deze studie zal een vervolg onderzoek naar de werkzaamheid van Cabaletta opgezet worden. De vervolg studie zal een dubbel blind studie zijn.
De achtergrond van de aandoening OPMD is hetzelfde als die van SCA3.
BeantwoordenVerwijderenIk vraag het me toch maar weer een keer af. Hebben die dan hetzelfde eiwit als SCA drie? Dat verlengde DNA is er bij nog een paar SCA's. Of is het eiwit onafhankelijk en pakken ze SCA 3 vanwege het aantal patiënten?
Beide aandoeningen worden veroorzaakt door een verkeerd gen dat een verkeerd eiwit aanmaakt. Omdat het eiwit verkeerd is kan het zich niet goed opvouwen. Het gaat klonteren. Cabaletta gaat dit klonteren tegen. De eiwitten blijven dan als een soort sliert zweven. Dit is minder schadelijk voor de cel. Bij SCA3 zal het eiwit bij ieder anders zijn. Het geldt voor de polyQ aandoeningen. Dus SCA1,2,3,6,7,17. Maar ook Huntington, OPMD, .....
BeantwoordenVerwijderenIs Cabaletta in Belgie of Nederland al beschikbaar.
BeantwoordenVerwijderenIk ben belast met OPMD.