Dat van de drisapersen trial is inderdaad erg slecht nieuws. Het zal zeker impact hebben op het antisense onderzoek in Leiden, maar hoe en wat is moeilijk in te schatten. Er moeten nog wel aardig wat analyses gedaan worden (op leeftijdsgroepen en eiwit niveau), dus de laatste conclusies zijn nog niet getrokken wat betreft de trial, maar jammer dat het in een grotere groep patiënten geen significant effect had op de looptest. Omdat Prosensa nu een beursgenoteerd bedrijf is, waren ze verplicht om de eerste resultaten direct publiek te maken. Dramatisch voor de patiëntjes die al vanaf het begin meededen, en al die tijd behandeld zijn, en die er echt baat bij hadden, want hun behandeling is ook per direct gestopt.
Het hersenonderzoek gaat in ieder geval gewoon door, en het ziet er tot nog toe veelbelovend uit. Vooral bij SCA3 maken we echt goede vorderingen.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten