Update BioBlast laatste ontwikkelingen bij OPMD

In een persbericht van 27 oktober 2015 meldt BioBlast positieve "tussentijdse" resultaten in de klinische studie van Cabaletta® bij OPMD patiënten.

OPMD

Bij de zeldzame ziekte oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) neemt de spierkracht langzaam af door een afbraak van de spiercellen. Vooral de spieren van de ogen en de keel zijn aangetast maar ook andere spieren kunnen aangedaan zijn. Dit leidt tot ernstige problemen met slikken resulterend in ondervoeding, uitdroging en voedsel in de longen.

Onderzoek

Het oorspronkelijke plan was om 74 patiënten gedurende 24 weken te behandelen. Daarna zouden de patiënten in een behandelgroep en een controlegroep verdeeld worden en gedurende een jaar gevolgd worden. Het voornaamste doel was om te kijken of Cabaletta veilig was en goed verdragen werd. Daarnaast werd er gekeken of de ziekte verslechterde of hetzelfde niveau bleef.

Zoals in een vorig persbericht al vermeld werd, werd het fase 2 onderzoek na de eerste 25 patiënten beëindigd vanwege de positieve resultaten. Vervolgens i8s het onderzoek overgegaan naar de volgende fase.

Op dit moment hebben 22 van de 25 patiënten de 24 weken behandeling afgerond.

Analyse van de klinische data die verzameld zijn vanaf 1 september 2015, levert de volgende inzichten op:

• Cabaletta is veilig en wordt goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen.
• Slikproblemen stabiliseerden of verbeterden.
• Spiersterkte in de onderste ledematen nam toe.

Professor Bernard Brais* noemt dat de analyse van de tussentijdse resultaten van de studie heel bemoedigend zijn. De data suggereren dat de meeste deelnemers vooruitgaan. Vooral de significante verbetering van de slikproblemen suggereert de werking van het geneesmiddel. Belangrijk is nu dat de resultaten in een volgende fase bevestigd worden in een studie met een controle groep.

Cabaletta en SCA3

Colin Foster, President and Chief Executive Officer, BioBlast, meldt dat de tussentijdse resultaten voor OPMD inzicht bieden in de potentie van Cabaletta in andere aandoeningen veroorzaakt door eiwit-klonters zoals SCA3. Een SCA3 fase 3 studie wordt in nauwe samenwerking met de regelgevende instanties in de US en de EU gepland.

-----------------------------------------
Fase 2 klinisch onderzoek: Het medicijn wordt getest bij een beperkte groep patiënten die de aandoening in kwestie hebben. Bedoeling is de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het beoogde effect op korte termijn wordt bereikt.

Fase 3 klinisch onderzoek: Het medicijn wordt getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de neveneffecten op iets langere termijn na te gaan. Het gaat dan meestal om een vergelijkende of gecontroleerde studie. De helft van de patiënten krijgt de standaardtherapie, of indien er geen standaardtherapie bestaat een placebo, een niet-werkzame stof. De andere helft wordt behandeld met het te onderzoeken geneesmiddel. Als het geneesmiddel deze test doorstaat, wordt het geregistreerd door het European Medicines Agency (EMA).

*Bernard Brais, MD, M.Phil., PhD, FRCP(C), Professor, Department of Neurology and Neurosurgery and Human Genetics, Faculty of Medicine, McGill University, Co-director Rare Neurological Diseases Group at the Montreal Neurological Institute, and Principal Investigator in the study.

Persbericht BioBlast.