BioBlast Pharma Ltd. heeft op 29 juni bekend gemaakt dat Cabaletta voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie de weesgeneesmiddelen status heeft verkregen door de Europese Commissie.
Toekenning van de weesgeneesmiddelen status voor Cabaletta betekent dat BioBlast nu gebruik kan maken van een aantal gunstige regels voor het ontwikkelen van het geneesmiddel voor SCA. Zo kan BioBlast gebruik maken van gratis wetenschappelijk advies bij het opstellen van onderzoeksprotocollen en advies bij het aanvragen van registratie, gebruik maken van centrale registratie in de Europese Unie (in plaats van registratie per land), en 10 jaar marktexclusiviteit na registratie behouden.
Weesgeneesmiddelen zijn bestemd voor diagnose, preventie of behandeling van zeldzame ziekten.
Een zeldzame ziekte komt niet vaker voor dan bij 5 op de 10.000 inwoners in de Europese Unie en is een ernstige, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening.
Op dit moment is er dus zowel in Europa als in Amerika de weesgeneesmiddelen status afgegeven voor Cabaletta voor de behandeling van oculopharyngeale spierdystrofie (OPMD) en voor spinocerebellaire ataxie.
In Israel loopt de fase 2 studie naar de effectiviteit van Cabaletta bij SCA3 patiënten. Bij een fase 2 studie wordt de werkzaamheid en de dosering bepaald bij een kleine groep patiënten.
Cabaletta voorkomt het afwijkend klonteren van eiwitten in cellen, in cel- en diermodellen, bij een aantal ziekten die gekenmerkt worden door abnormale eiwitklontering zoals OPMD, SCA3 en andere PolyA/PolyQ ziekten.
Super nieuws. Nu nog verkrijgbaar worden in Nederland!
BeantwoordenVerwijderenEerst aantonen dat het voor SCA3 werkt. Dan volgende de andere polyQ's vanzelf (SCA1, SCA2, SCA6, SCA7 en SCA17).
BeantwoordenVerwijderenDeze reactie is verwijderd door de auteur.
Verwijderen