Op 28 april zijn de leden van de werkgroep voor het eerst
bij elkaar geweest om te praten over een klinisch onderzoek in Nederland van
BioBlast Pharma.
De werkgroep bestaat uit de volgende personen:
- · Dr. B. Van de Warrenburg (neuroloog, Radboud UMC)
- · Dr. J. De Vries (neuroloog, UMCG)
- · Dr. C. Verschuuren-Bemelmans (klinisch geneticus, UMCG)
- · Dr. H. Engel (klinisch chemicus, Isala Zwolle) (familie van SCA1 patiënten)
- · Drs. C. Van Doorne (medisch bioloog) (familie van SCA6 patiënten)
- · H. Van Lambalgen (secretaris, ADCA Vereniging)
De uitgangspunten verschillen behoorlijk van wat er
besproken is met BioBlast in Londen gedurende het euro-Ataxia congres in maart
dit jaar.
SCA3 fase 3 klinische studie
De studie vindt plaats in 4 centra en wordt volledig
gefinancierd en georganiseerd door BioBlast.
- · Bonn (Duitsland) – 15 patiënten
- · Londen (Engeland) – 15 patiënten
- · Californië (USA) – 20 patiënten
- · Boston (USA) – 20 patiënten
We kunnen in Nederland niet als een vijfde centrum meedoen.
De aantallen patiënten die mee kunnen doen liggen vast. Er kunnen dus geen
extra patiënten instromen.
SCA1, SCA2 en SCA6 fase 3 klinische studie
In Londen is besproken dat Nederland samen met de groepen in
Bonn en Londen een fase 3 studie zouden doen naar SCA1, SCA2 en SCA6. Dit
blijkt nu niet zo te zijn. Bonn en Londen doen vooralsnog niet mee.
SCA6 valt helemaal af. Dit omdat de progressie van SCA6 ten
opzichte van SCA1, SCA2 en SCA3 veel langzamer is. Je zou dan, om een statische
verantwoorde uitspraak te kunnen doen over de effectiviteit van Trehalose
(Cabaletta), de patiënten twee jaar lang een infuus moeten toedienen. Dit is op
dit moment ethisch niet verantwoord.
Voorstel BioBlast
BioBlast wil heel graag een SCA1 en SCA2 studie in
Nederland/Vlaanderen met name vanwege het snelst progressieve verloop van SCA1.
Met andere woorden – als Trehalose effectief is dan zal dit het makkelijkst aan
te tonen zijn bij SCA1 patiënten.
Het idee van BioBlast is dat de studie in Nederland een
“investigator initiated study” zal worden. De studie wordt dan gestart en
gemanaged door een professional waarbij BioBlast volledig support zal verlenen
zoals voor de medicatie, het protocol en dergelijke.
Het betreft dan een kleine studie met 10 tot 20 patiënten
voor SCA1 en hetzelfde aantal voor SCA2, waarvan 2/3 werkelijk het infuus zal
krijgen en 1/3 niet (placebogroep).
Werkgroep
De werkgroep maakt zich zorgen over het kleine aantal
patiënten dat meedoet aan de verschillende studies. Bij een klein aantal
patiënten is het moeilijker om de effectiviteit van een behandeling aan te
tonen. We gaan hierover in overleg met BioBlast waarbij we ook blijven proberen
om te participeren als 5e centrum in de SCA3 studie.
Er zal contact opgenomen worden met Dr. Thomas Klockgether
in Bonn en Dr. Paola Giunti in Londen om het punt van geringe aantallen te
bespreken en om te bespreken of zij hun studie misschien ook willen uitbreiden
met SCA1 en/of SCA2. We gaan ook met BioBlast bespreken of zij dit willen
ondersteunen en managen.
De werkgroep maakt zich zorgen over het feit dat de studie
niet “full sponsored” is door BioBlast. Het is een dure studie vanwege de
wekelijkse infusen, het reizen van de patiënten en de maandelijkse controle
(o.a. SARA scores). Ook is het op deze manier noodzakelijk om de ethische commissie
van het ziekenhuis te overtuigen om goedkeuring aan het onderzoek te geven. De
werkgroep verwacht hier problemen. We gaan met BioBlast bespreken of ze de
studie volledig willen sponsoren en managen.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten