Versnelde procedure Cabaletta bij OPMD patiënten

Dit artikel bevat wat nieuwe informatie over de ontwikkelingen rond Cabaletta. Cabaletta is een medicijn dat ontwikkeld en nu getest wordt door BioBlast Pharmaceuticals. Onderzoek van Cabaletta bij OPMD patiënten loopt voor op onderzoek van Cabaletta bij SCA patienten. Cabaletta zou de achteruitgang bij SCA 1, 2, 3, 6, 7, en 17 etc kunnen afremmen.

Op 9 april heeft BioBlast Pharmaceutical een persbericht doen uitgaan.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft toestemming gegeven voor een versnelde procedure voor Cabaletta bij OPMD (oculopharyngeale spierdystrofie) patiënten - een ziekte waarbij de spierkracht van voornamelijk de ogen en keel afneemt door afbraak van spiercellen.

OPMD is een zeldzame spierziekte waarvoor nog geen genezing of therapie is. BioBlast houdt op dit moment een fase 2/3 studie om de werkzaamheid van Cabaletta te onderzoeken.

Wat houdt een versnelde procedure in?

De  versnelde procedure is ingesteld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen te vergemakkelijken en een belangrijk nieuw geneesmiddel eerder bij de patiënt te krijgen. Het is bij een versnelde procedure dan mogelijk om veel eerder en vaker in contact te treden met de FDA (Food and Drug Administration). De FDA beslist over de uiteindelijke goedkeuring van een medicijn en de toelating tot de markt. Door deze versnelde procedure zal het hele proces tot goedkeuring sneller zijn. Vanaf het begin is er dan samenwerking met de FDA over het verzamelen van de benodigde gegevens van het onderzoek, de opzet van het onderzoek, versnelde goedkeuring procedure en zelfs voorrang bij de administratieve procedure van het geneesmiddel.

Wanneer komt een geneesmiddel in aanmerking voor een versnelde procedure?

Er moet sprake zijn van een ernstige aandoening waarvoor nog geen behandeling mogelijk is.

• Ernstige aandoening

Zal het geneesmiddel invloed hebben op overleving, dagelijks functioneren, of progressie van de ziekte?

• Geen behandeling mogelijk

Het geneesmiddel moet de potentie hebben om de aandoening waarvoor nog geen behandeling is te voorkomen of te behandelen.

Conclusie

Er is nu een grotere kans dat ALS Cabaletta bij OPMD patiënten goede resultaten laat zien dat het geneesmiddel sneller goedgekeurd wordt. Hopenlijk zal dan ook het onderzoek van Cabaletta bij SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6 de versnelde procedure in kunnen.