Tot nu toe was het alleen mogelijk menselijke cellen te veranderen door een nieuw stuk DNA in de cel te brengen met een virus dat de cel binnendringt. Dit wordt gentherapie genoemd.
Nu hebben hoogleraar Niels Geijsen en zijn postdoc Diego D'Astolfo een eenvoudige methode gevonden waarmee zij direct grote moleculen zoals eiwitten in de cel kunnen brengen. Een cocktail van chemische stoffen waaronder zout, dwingt cellen eiwitten uit hun omgeving op te nemen.
Geijsen: "Vergelijk het met gedwongen laten eten van kinderen. Neus dichtknijpen, dan gaat de mond vanzelf open. Zo gaat het ook met de cel. Door het zout in zijn omgeving slaat de cel alarm. De cel krimpt doordat water uit de cel naar buiten lekt. Daar moet de cel iets aan doen, anders gaat hij dood. Daarom neemt hij "happen"van de vloeistof in zijn omgeving, inclusief de eiwitten die daar in zitten".
Deze nieuwe methode, iTOP genoemd, opent nieuwe perspectieven. Nu kan bijvoorbeeld een enzym worden ingebracht dat gericht reparaties uitvoert aan het DNA van de cel.
"Het blijkt een fantastische methode om genen te corrigeren" zegt Geijsen.
In een publicatie in het wetenschappelijke tijdschrift Cell laat Geijsen zien dat hij met zijn nieuwe techniek ook genen in menselijke stamcellen kan uitschakelen of repareren. Door een stamcel van een patiënt met een genetische ziekte te repareren zouden stoornissen in weefsels hersteld kunnen worden.
Het voordeel daarvan is dat er geen vreemd DNA in iemands cellen hoeft te worden ingebouwd, maar dat iemands eigen genen door het DNA "bij te knippen" weer in het gareel kunnen worden gebracht.
De effectiviteit en veiligheid zal nog uitgebreid beoordeeld moeten worden. Er is een heel traject van bewijs nodig om dit in de kliniek te krijgen. In het laboratorium werkt het vooralsnog uitstekend. In menselijke stamcellen is met de nieuwe methode met succes een gen uitgeschakeld. " Na de eerste ronde was 23% van de behandelde cellen veranderd, maar na de tweede ronde wel 70% van alle cellen. De efficiëntie die wij in onze proeven haalden is zeventig keer beter dan met andere methoden", zegt Geijsen.
--------------------------------------------------------------
Naar NRC, 24 april 2015, Methode voor simpele gentherapie ontdekt, redactie wetenschap
Cell, Intracellular Delivery of Native Proteins, Cell, 161, Issue 3, p674–690, 23 April 2015 Diego S. D’Astolfo et al.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten