Onderzoekssubsidie voor gentherapie voor SCA3

Het Brugling Fonds - een nieuw Fonds op Naam - wil wetenschappelijk onderzoek naar een zeldzame genetische hersenaandoening, SCA3, mogelijk maken. Zo hopen de oprichters dat hun bijdrage uiteindelijk leidt tot een gentherapie die de ziekte SCA3 kan bestrijden of vertragen.

De eerste onderzoekssubsidie is inmiddels door het Fonds toegekend en het onderzoek is in januari van dit jaar van start gegaan.

Dr. Willeke van Roon-Mom van het Center for Human and Clinical Genetics van het Leids Universitair Medisch Centrum is bezig met het ontwikkelen van een gentherapie voor SCA3. Haar onderzoek richt zich op de ziektemechanismen in de genen bij SCA3 en op het herstellen van de genetische code binnen de zieke genen. Het onderzoek zal twee jaar in beslag nemen.

-----------------------------------
Hersenstichting Nederland, Hersen Magazine, juni 2013.