15 juni heeft BioBlast een persbericht uitgegeven.
De fase 2 studie naar het effect van Cabaletta bij oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) patiënten is vervroegd beëindigd vanwege positieve ontwikkelingen. Een fase 3 studie wordt nu opgestart. Bij een fase 3 studie worden meer patiënten betrokken en die patiënten worden langer gevolgd.
De achtergrond van de aandoening OPMD is hetzelfde als die van SCA3. Bij beide aandoeningen veroorzaakt het verlengde stukje DNA een eiwit dat klontert en dus toxisch is voor de cel.
Na 6 maanden behandeling van 25 patiënten met OPMD werden duidelijk positieve ontwikkelingen gezien zowel op het gebied van het functioneren van de spieren als ook het functioneren van de patiënt. De patiënten lijken zelfs vooruit te gaan. Op basis van onderzoek op weefsel en dierproeven was er uitgegaan dat er 18 maanden nodig waren en de behandeling van 70 patiënten gedurende die periode om een mogelijk effect te kunnen bewijzen.
Het gevolg is dat er nu de beslissing genomen is om de fase 2 studie af te ronden en te starten met een fase 3 studie van 12 maanden. Er zullen 60 patienten meedoen in Amerika en Canada.
De eerste resultaten van de fase 3 studie zullen mogelijk eind 2016 bekend zijn.
Geen opmerkingen:
Een reactie posten