uniQure - gentherapie voor SCA3 in de pijplijn

19 november 2018


Lexington (MA, USA) en Amsterdam (Nederland)

uniQure NV, een toonaangevend bedrijf in gentherapie kondigde vandaag, tijdens de Onderzoek- en Ontwikkelingsdag in New York City, de uitbreiding aan van zijn onderzoekspijplijn met een nieuwe AAV-gentherapiebenadering voor de behandeling van onder andere Spinocerebellaire Ataxia Type 3 (SCA3).

Gentherapie is een medische behandeling die de genetische code, ook wel bekend als DNA, kan aanpassen. De genetische code is het bouwplan voor de eiwitten in het lichaam. Als er een foutje in een stukje van de genetische code zit, dan wordt het bijbehorende eiwit niet of niet goed aangemaakt. Dit geeft problemen.

In een studie met menselijke zenuwcellen die verkregen zijn vanuit stamcellen werd aangetoond dat AMT-150 het verkeerde eiwit (ataxin-3) met 65% verminderde zonder ongewenste neven effecten. 

Ook bij muizen met SCA3 werd aangetoond dat na één toediening van AMT-150, de hoeveelheid verkeerd eiwit verminderde met 65% in de hersenstam. 

Preklinische studies geven aan dat het mogelijk is om met een enkele toediening van AMT-150 een langdurig effect te krijgen. Dit effect is zelfs te meten in de meest aangedane delen van de hersenen. AMT-150 lijkt ook veilig te zijn. 

Op dit moment wordt de veiligheid nog verder getest in grotere dieren. 

-------------------------------------------------------------------------

uniQure