Een nieuwe studie wordt door onderzoekers een game changer voor toekomstige ataxie behandelingen genoemd. De studie laat zien dat de progressie van SCA3 gestopt kan worden.
Spinocerebellaire ataxie type 3 (SCA3) wordt veroorzaakt door een enkele genmutatie. Hierdoor is SCA3 een ideaal onderzoeksonderwerp voor een groep onderzoekers van de Universiteit van Michigan.
In deze preklinische studie is het onderzoekers van de Universiteit van Michigan gelukt om het SCA3 ziekte gen ATXN gedeeltelijk uit te schakelen. De hoeveelheid “verkeerd” eiwit die door de fout in het DNA wordt gemaakt nam enorm af. De techniek die hiervoor wordt gebruikt heet anti-sense technologie.
"Recente vooruitgang in de antisense oligonucleotide technologie bood ons een kans om een therapeutische behandeling voor ataxie te ontwikkelen," zegt mede-eerste auteur Hayley McLoughlin, Ph.D., onderzoeker in de U-M afdeling Neurologie. "We weten nog steeds niet exact hoeveel verkeerd eiwit we moeten wegvangen voordat de ziekte tot stand gebracht wordt, maar we kunnen nu de aandoening aanpakken voordat er al te veel schade is aangericht ", aldus Hayley McLoughlin, onderzoeker bij de afdeling Neurologie.
Na twee behandelingen zijn de muizen volledig hersteld, zegt McLoughlin. Dit is de eerste keer dat een diermodel is genezen door middel van een therapie. De studie kan een belangrijke bijdrage leveren voor de voorbereiding van toekomstige klinische proeven bij de mens.
"Deze bemoedigende resultaten brengen ons een stap dichter bij de ziektevertragende therapie voor deze fatale aandoening", zegt senior auteur Henry Paulson, M.D., Ph.D., een U-M professor in de neurologie en directeur van het Michigan Alzheimer's Disease Center. "
In deze preklinische studie is het onderzoekers van de Universiteit van Michigan gelukt om het SCA3 ziekte gen ATXN gedeeltelijk uit te schakelen. De hoeveelheid “verkeerd” eiwit die door de fout in het DNA wordt gemaakt nam enorm af. De techniek die hiervoor wordt gebruikt heet anti-sense technologie.
"Recente vooruitgang in de antisense oligonucleotide technologie bood ons een kans om een therapeutische behandeling voor ataxie te ontwikkelen," zegt mede-eerste auteur Hayley McLoughlin, Ph.D., onderzoeker in de U-M afdeling Neurologie. "We weten nog steeds niet exact hoeveel verkeerd eiwit we moeten wegvangen voordat de ziekte tot stand gebracht wordt, maar we kunnen nu de aandoening aanpakken voordat er al te veel schade is aangericht ", aldus Hayley McLoughlin, onderzoeker bij de afdeling Neurologie.
Na twee behandelingen zijn de muizen volledig hersteld, zegt McLoughlin. Dit is de eerste keer dat een diermodel is genezen door middel van een therapie. De studie kan een belangrijke bijdrage leveren voor de voorbereiding van toekomstige klinische proeven bij de mens.
"Deze bemoedigende resultaten brengen ons een stap dichter bij de ziektevertragende therapie voor deze fatale aandoening", zegt senior auteur Henry Paulson, M.D., Ph.D., een U-M professor in de neurologie en directeur van het Michigan Alzheimer's Disease Center. "
---------------------------------------------------------------------------
Hayley S. McLoughlin, Lauren R. Moore, Ravi Chopra, Robert Komlo, Megan McKenzie, Kate G. Blumenstein, Hien Zhao, Holly B. Kordasiewicz, Vikram G. Shakkottai, Henry L. Paulson. Oligonucleotide therapy mitigates disease in Spinocerebellar Ataxia Type 3 mice. Annals of Neurology, 2018; DOI: 10.1002/ana.25264
Hayley S. McLoughlin, Lauren R. Moore, Ravi Chopra, Robert Komlo, Megan McKenzie, Kate G. Blumenstein, Hien Zhao, Holly B. Kordasiewicz, Vikram G. Shakkottai, Henry L. Paulson. Oligonucleotide therapy mitigates disease in Spinocerebellar Ataxia Type 3 mice. Annals of Neurology, 2018; DOI: 10.1002/ana.25264
Hoelang nog wachten hierop
BeantwoordenVerwijderen