Zoals eerder gepubliceerd, heeft Biohaven haar 8-weken durende onderzoek naar de werking van trigriluzole afgesloten. Gedurende dit onderzoek kreeg de helft van de 141 patiënten trigriluzole en de andere helft van de patiënten een placebo toegediend. De deelnemers wisten niet welk medicijn zij kregen. Gedurende deze fase van de studie werd de het effect van trigriluzole en placebo vergeleken door de invloed hiervan op de ataxie symptomen te meten.
Op 2 oktober 2017 maakte Biohaven bekend dat er geen duidelijk verschil gemeten was tussen patiënten die trigriluzole of placebo toegediend kregen. Hiervoor werd de SARA schaal gebruikt. Patiënten die een placebo kregen reageerden positief met een hoger percentage dan verwacht. Hierdoor is het moeilijk om een duidelijk verband aan te tonen van de werking van trigriluzole. Biohaven voert nu verdere analyses uit om de werking van trigriluzole beter te kunnen begrijpen.
Het onderzoek toonde wel belovende resultaten betreffende de veiligheid en verdraagzaamheid van het medicijn.
Biohaven blijft hoopvol dat trigriluzole op de langere termijn een beschermend effect zal hebben op de zenuwen. Hiermee zal hopelijk de progressie van de aandoening vertraagd kunnen worden. Biohaven zal verder gaan met de studie naar de werkzaamheid van trigriluzole.
Wat gebeurt er in de volgende fase van het onderzoek?
In de volgende fase van de studie die 48 weken duurt krijgen alle deelnemers trigriluzole. De SARA score van de deelnemers zal regelmatig gemeten worden en vergeleken worden met de gemiddelde progressie van de aandoening die onbehandelde patiënten vertonen. Met deze verlenging van de studie hoopt Biohaven dat het beschermende effect van trigriluzole op de progressie van ataxie aangetoond kan worden.
Redenen waarom men hoopvol is betreffende de volgende fase:
- Trigriluzole lijkt tot dus ver veilig en wordt goed verdragen.
- In de eerste 8 weken van het onderzoek vertoonde een onverwacht hoog aantal van de patienten die een placebo kregen een verbetering van hun symptomen. De placebogroep heeft het hierdoor moeilijk gemaakt om goed vast te kunnen stellen of de medicatie effectief is of niet.
- De gegevens van de eerste 8 weken hebben geen invloed op de uitkomsten aan het eind van het onderzoek.
- Een gelijkwaardige studie, met een soort gelijk medicijn, toonde aan dat de medicatie de ziekte ALS vertraagde. Hoewel het de ziekte vertraagde had het medicijn geen effect op de symptomen.
- Vanwege opgedane ervaring in dit onderzoek zal men makkelijker in de toekomst klinische studies voor ataxie kunnen opzetten en uitvoeren.
- Deze studie toont de farmaceutische industrie dat de ataxie centra klaar zijn en ervaring hebben om klinische studies naar ataxie uit te voeren.
NAF artikel, 4 oktober 2017
Geen opmerkingen:
Een reactie posten