dinsdag 15 december 2015

Uitbreiding fase 2 onderzoek Cabaletta, uitstel fase 3 onderzoek



Op 9 december heeft BioBlast een persbericht uit laten gaan over hun onderzoek naar Cabaletta en oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) en SCA3.

BioBlast heeft besloten om meer gegevens te verzamelen over de werking van Cabaletta bij OPMD in een dubbelblind onderzoek. In een dubbelblind onderzoek weet zowel de onderzoeker als de patiënt niet of hij het echte geneesmiddel krijgt of het placebo (nep) geneesmiddel. Daardoor wordt de invloed van verwachtingen en van handelwijzen als gevolg van deze kennis uitgesloten.

De uitbreiding van de gegevens helpt bij het aanpassen en verbeteren van de opzet van de volgende, cruciale, fase 3 studie.
 
Het gevolg is dat BioBlast niet in 2016 een klinische fase 3 studie zal starten naar de werking van Cabaletta bij zowel OPMD patiënten als SCA3 patiënten.

"Ons primaire doel is om een ​​degelijk klinische programma en regelgevend dossier voor Cabaletta te ontwikkelen", zegt Colin Foster, President en Chief Executive Officer van BioBlast. "Met de kennis die al vergaard is en de gegevens van een dubbel-blind, placebo-gecontroleerde Fase 2b klinische studie zal onze klinisch programma voor Cabaletta verbeteren." 

BioBlast zal in het begin van 2016 haar aangepaste "onderzoek & ontwikkeling" strategie publiceren.

















4 opmerkingen:

  1. Reacties
    1. BioBlast voert de onderzoeken met heel weinig patienten uit. Het is dan statisch moeilijker te bewijzen dat een geneesmiddel ook werkelijk effect heeft. Verder is het eerste onderzoek zo opgezet dat zowel de patient als de arts wisten dat ze het medicijn toegediend kregen. Dit heeft, of je nu wil of niet, toch invloed op de uitkomst van de testen. Je hoopt dat het werkt en daarom ben je misschien wel eerder geneigd om te denken dat het werkt. Er wordt nu in een grotere groep en onder betere condities uitgezocht of Cabaletta werkelijk een verbetering oplevert. Ik hoop dat het een vertraging is en dat het onderzoek in een betere opzet later toch nog doorgaat.

      Verwijderen
  2. Aan de ene kant slecht nieuws omdat we zo graag willen. Aan de andere kant goed omdat het wel betrouwbaar moet zijn. Om iets te hebben wat achteraf helemaal niet in orde blijkt te zijn is een veel grotere teleurstelling.

    BeantwoordenVerwijderen
    Reacties
    1. Helemaal met eens Johan het moet wel goed zijn,we zitten te lang zonder medicijn,zit niks anders op we gaan wachten en hopen dat we we er nog iets aan hebben,anders de volgende generatie..

      Verwijderen