Patiënten met cerebellaire ataxie - Effect van Tanganil

In een zeer kleine studie is het effect van acetyl-DL-leucine bestudeerd bij cerebellaire ataxie patiënten.

Achtergrond

Sinds 1957 wordt acetyl-DL-leucine gebruikt bij de behandeling van duizeligheid. Vooral in Frankrijk wordt het voorgeschreven. Als geneesmiddel is acetyl-DL-leucine op de markt onder de naam Tanganil. 

Acetyl-DL-leucine is een natuurlijk aminozuur (bouwsteen van eiwitten). Ons lichaam kan dit aminozuur niet zelf aanmaken. We moeten dit opnemen uit ons voedsel. Het wordt goed verdragen en is een veilig supplement zonder ernstige bijwerkingen.

Acetyl-DL-leucine heeft een positieve werking op het evenwichtsorgaan.  Men vermoedt dat het een rol speel bij het reguleren van de activiteit van de zenuwen in het evenwichtsorgaan. 

Ook was het opgevallen in andere studies dat aminozuren met vertakkingen zoals acetyl-DL-leucine, de symptomen van cerebellaire ataxie verbeterden.

Studie

Aan de studie deden 13 ataxie patiënten mee - 8 mannen en 5 vrouwen met een gemiddelde leeftijd van 51 jaar.

De achtergrond van de ataxie was verschillend: SCA1, SCA2, ADCA, ataxie met oculomotor apraxia (AOA), en sporadische ataxie van onbekende oorzaak met aanvang bij volwassenen (SAOA).

Alle patiënten werden behandeld met 5 gram Tanganil per dag gedurende 7 dagen.

Zowel voor het begin van de studie als na het beëindigen van de studie werden de volgende testen afgenomen:

1. SARA score 
2. de SCAFI index
3. vragenlijst betreffende de kwaliteit van leven 
4. vragenlijst betreffende de ervaring met het gebruik van Tangenil
5. bijwerkingen

SARA score: schaal voor het vaststellen en bepalen van de graad van ataxie. De SARA score varieert tussen de 0 en 40 punten. Een score van nul betekent dat er geen verschijnselen van ataxie zijn.  Een score van 40 betekent dat iemand maximaal is aangedaan.

SCAFI index: drie testen waarmee het functioneren wordt bepaald. 

• de snelheid waarin 8 meter gelopen wordt.
• de snelheid van het plaatsen van 9 staafjes in gaatjes.
• spraaktest (snelheid van uitspreken van PATAPATAPA .....).

Resultaten

De SARA scores na gebruik van Tanganil waren significant beter bij de meeste patiënten. De gemiddelde SARA score nam af van 16.1  tot 12.8. Ook de score van de afzonderlijke onderdelen van de SARA test zoals lopen, spraak, vinger-volg test, neus-vinger test, hiel-scheenbeen test, nam af.

De patiënten presteerden ook beter op de SCAFI index.

Er werden geen bijwerkingen gemeld.

De kwaliteit van leven nam toe gedurende het medicijngebruik.

Conclusie

De resultaten van behandeling met acetyl-DL-leucine zijn veelbelovend.

Het onderzoek is uitgevoerd met maar weinig patiënten. De uitkomsten zouden bevestigd moeten worden in een grote studie waarin een groep patiënten ook een placebo zou moeten krijgen.

Nabije toekomst

In 2015 is geprobeerd om de resultaten van deze studie te herhalen. Dit is niet gelukt.

Binnenkort zal er nog een trial starten in Duitsland, Oostenrijk, Zwitserland en Nederland met Tanganil met een grotere groep patiënten. Als ik meer hierover weet zal ik over de details van het komend onderzoek een artikel publiceren.



---------------------------------------------------
J Neurol. 2013 Oct;260(10):2556-61. doi: 10.1007/s00415-013-7016-x. Epub 2013 Jul 9.

J Neurol. 2015 May;262(5):1373-5. doi: 10.1007/s00415-015-7734-3. Epub 2015 Apr 11.