Op 30 maart 2015 heeft BioBlast een persbericht verstuurd.
Zoals eerder vermeld ontwikkelt BioBlast een methode om PolyQ aandoeningen zoals SCA1, SCA2, SCA3 en SCA6 te behandelen met Cabaletta.
In het persbericht vertelt Colin Foster, BioBlast's President and CEO, dat Cabaletta in dierproeven het aantal eiwitklonters, die giftig zijn voor de zenuwcel, vermindert. Ook wordt aangetoond dat het aantal stoffen die vrijkomen bij het afsterven van een zenuwcel, vermindert. Hieruit kan je afleiden dat er minder cellen afsterven. Daarnaast zorgt Cabaletta dat de dieren minder hard fysiek achteruitgaan.
Deze goede resultaten vormen een hoopvolle ondersteuning voor de fase 2 klinische studies op SCA3 patiënten die nu plaatsvinden in Israël. Het aantal klinische studies op SCA3 zullen later dit jaar uitgebreid worden naar andere plaatsen buiten Israël, Canada en Californië.
Cabaletta is getest in twee verschillende muismodellen van de ziekte.
Muismodel met een extra stukje DNA
In dit onderzoek is er een extra stukje DNA ingebracht in de muis. Een extra stukje DNA zorgt voor de productie van een verkeerd eiwit. Dit eiwit klontert. De eiwitklonters zijn giftig voor zenuwcellen.
In dit onderzoek is gekeken of Cabaletta het aantal eiwitklonters in de cel kon verminderen. Niet alleen het aantal eiwitklonters nam af maar ook de stoffen die vrijkomen bij het afsterven van een cel namen af. Hieruit kan je afleiden dat er minder cellen afsterven.
Muismodel waarin een SCA3 gen is overgebracht
In dit onderzoek is bekeken of behandeling met Cabaletta effectief was in de preventie en in stand houding van de functie van de zenuwen in een aantal testen. Eén van de testen is de rotarod test. De muis wordt dan op een draaiende cilinder geplaatst en er wordt dan gekeken hoe lang de muis op de draaiende cilinder kan blijven zonder te vallen. De andere test is een zwemtest.
Conclusie
Bij beide testen op muizen had Cabaletta een positieve invloed. Dit vormt een goed uitgangspunt om de werking van Cabaletta nu ook te testen op patiënten.
Let op: het zijn hoopgevende resultaten. Maar een muismodel is niet hetzelfde als de mens. Klinisch onderzoek is dus nodig om te onderzoeken of er bij mensen de zelfde resultaten te zien zijn.
-------------------------------------------------------------
Nieuwbericht BioBlast van 30 maart 2015
Resultaten werden gepresenteerd tijdens het euro-Ataxia congres in Windsor (Londen, UK) (25-28 maart 2015)
Geen opmerkingen:
Een reactie posten