Fase 2 onderzoek
Op dit moment wordt er een fase 2 onderzoek uitgevoerd naar de werking van Cabaletta bij SCA3 patiënten. Bij een fase 2 onderzoek wordt het medicijn getest bij een beperkte groep patiënten die de aandoening in kwestie hebben. Bedoeling is de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het beoogde effect op korte termijn wordt bereikt.
Verloopt het fase 2 onderzoek gunstig dan wordt er gestart met een fase 3 onderzoek. Het medicijn wordt getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de neveneffecten op iets langere termijn na te gaan.
Uitvoer onderzoek
Twintig patiënten worden willekeurig in twee groepen ingedeeld. Beide groepen krijgen 1x per week intraveneus Cabaletta toegediend gedurende 22 weken. De dosis verschilt tussen beide groepen. De ene groep krijgt 15 gram toegediend, de andere groep 30 gram.
Criteria deelname
- Mannen en vrouwen, 18 - 75 jaar
- Klinische diagnose van SCA3 en genetisch bevestigd
- Ziekte stadium 2 of minder
- BMI ≤ 32
Tijdspad
Start van de studie: juli 2014
Verzamelen gegevens: februari 2015
Einde studie: april 2015
Wat wordt onderzocht?
De nadruk van het onderzoek ligt op de veiligheid. Er wordt gekeken naar eventuele bijwerkingen.
Gedurende de duur van het onderzoek zullen er lichamelijke onderzoeken plaatsvinden. Twaalf maal wordt een ECG (elektrocardiogram) afgenomen. De vitale functies (zoals ademhaling, circulatie en temperatuur e.d.) worden in de gaten gehouden. Uiteindelijk worden er laboratorium testen bekeken.
Naast de veiligheid wordt er ook gekeken naar de werkzaamheid van Cabaletta.
Hiertoe worden de volgende gegevens verzameld: de SARA schaal, NeSSCA score, BMI, spinocerebellaire functionele tests en tests op het gebied van de kwaliteit van leven.
Waar
Meir Medical Center Recruiting, Kfar Saba, Israel
Prof. Carlos Gordon
Zie ook: Behandeling SCA3 met Cabaletta - Fase 2 klinisch onderzoek
SARA = Scale for the assessment and rating of ataxia
NeSSCA = Neurological Examination Score for Spinocerebellar Ataxia
BMI = Body Mass Index (verhouding tussen lengte en gewicht)
Geen opmerkingen:
Een reactie posten