Bio Blast Pharma Ltd. (ORPN) is een biotechnologie bedrijf gericht op het ontwikkelen van therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten.
Weesgeneesmiddel
De Amerikaanse Food & Drug administration heeft 19 november 2014 het mogelijke geneesmiddel voor SCA3, Cabaletta, aangemerkt als een weesgeneesmiddel. Door Cabaletta als weesgeneesmiddel aan te merken kan de laatste fase van testen worden versneld omdat er kleinere steekproeven hoeven te worden gehouden. Dat scheelt vaak al gauw een paar jaar. Dit is veel want de gemiddelde doorlooptijd van het testen van een geneesmiddel is al gauw zeven of acht jaar.
Cabaletta beschermt de cel tegen abnormale processen. Bij ziekten die veroorzaakt worden door een verlengde "CAG" herhaling zoals SCA3, gaan de eiwitten klonteren. De eiwitten kunnen hun werk dan niet doen en vervuilen de cel waardoor de cel sterft. Cabaletta voorkomt deze klontering van eiwitten.
Op dit moment vindt er een fase 2 klinische studie plaats. Dit betekent dat het medicijn bij een beperkte groep patienten die de aandoening SCA3 hebben wordt getest. Bedoeling is de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het beoogde effect op korte termijn wordt bereikt.
Het bedrijf hoopt in 2015 met een fase 3 onderzoek te beginnen. Het medicijn wordt dan getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de neveneffecten op iets langere termijn na te gaan.
Het gaat dan meestal om een vergelijkende of gecontroleerde studie. De helft van de patiënten krijgt de standaardtherapie, of indien er geen standaardtherapie bestaat een placebo, een niet-werkzame stof. De andere helft wordt behandeld met het te onderzoeken geneesmiddel. Als het geneesmiddel deze test doorstaat, wordt het geregistreerd en kan het voorgeschreven worden.
-----------------------------
Website Bio Blast Pharma
19 november 2014
Werking Cabaletta
Cabaletta beschermt de cel tegen abnormale processen. Bij ziekten die veroorzaakt worden door een verlengde "CAG" herhaling zoals SCA3, gaan de eiwitten klonteren. De eiwitten kunnen hun werk dan niet doen en vervuilen de cel waardoor de cel sterft. Cabaletta voorkomt deze klontering van eiwitten.
Cabaletta zal dan ook mogelijk bij meer ziekten met een verlengde "CAG" herhaling kunnen werken zoals oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) en bulbospinale musculaire atrofie (BSMA).
Onderzoek
Op dit moment vindt er een fase 2 klinische studie plaats. Dit betekent dat het medicijn bij een beperkte groep patienten die de aandoening SCA3 hebben wordt getest. Bedoeling is de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het beoogde effect op korte termijn wordt bereikt.
Het bedrijf hoopt in 2015 met een fase 3 onderzoek te beginnen. Het medicijn wordt dan getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de neveneffecten op iets langere termijn na te gaan.
Het gaat dan meestal om een vergelijkende of gecontroleerde studie. De helft van de patiënten krijgt de standaardtherapie, of indien er geen standaardtherapie bestaat een placebo, een niet-werkzame stof. De andere helft wordt behandeld met het te onderzoeken geneesmiddel. Als het geneesmiddel deze test doorstaat, wordt het geregistreerd en kan het voorgeschreven worden.
-----------------------------
Website Bio Blast Pharma
19 november 2014
Geen opmerkingen:
Een reactie posten