Als er nieuwe therapieën voor SCA ontwikkeld worden, wordt het steeds belangrijker om de voortgang van de aandoening zeer nauwkeurig te meten. Nu worden vaak de klinische scores van gemeten met behulp van de SARA schaal om de progressie van ataxie te bepalen. Deze SARA schaal is niet heel nauwkeurig. De uitkomst kan beïnvloed worden door allerlei factoren zoals vermoeidheid of het soort schoenen. De SARA schaal kan ook niet gebruikt worden bij patiënten die nog geen of heel weinig symptomen vertonen.
Als de progressie van de aandoening precies gemeten kan worden, is het makkelijker in een klinische trial om aan te tonen een therapie werkt. Ook is het dan mogelijk om een klinische trial te doen met minder patiënten.
Onderzoek
In een onderzoek zijn 57 patienten met SCA1, SCA2, SCA3 en SCA7 gedurende 24 maanden gevolgd. Als controle zijn 24 gezonde vrijwilligers van dezelfde leeftijd, geslacht en gewicht gevolgd.
Bij alle deelnemers werd de SARA schaal gemeten en werd het volume van de aangedane hersendelen bepaald.
Resultaat
Het meten van het volume van de hersendelen levert een nauwkeuriger resultaat dan de klinische SARA score. Via een volume bepalingsmetode (FBA) konden zelfs microstructurele veranderingen gezien worden.
Conclusie
De onderzoekers pleiten er dan ook voor om deze methode als biomarker te gebruiken om de progressie van ataxie te bepalen.
----------------------------------------------------------------------------------------
Autosomal dominant cerebellar ataxias: Imaging biomarkers with high effect sizes, Isaac M. Adanyeguh et al., Neuroimage Clin. 2018; 19: 858–867.
Published online 2018 Jun 14. doi: 10.1016/j.nicl.2018.06.011
Geen opmerkingen:
Een reactie posten