Is er hoop op behandeling van tot nu toe onbehandelbare aandoeningen waarbij de zenuwcellen afsterven?
Volgend jaar hoopt Ionis Pharmaceuticals de eerste resultaten bekend te maken van klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington en ALS. Bij beide aandoeningen raakt het zenuwstelsel verstoord door eiwit ophoping in de hersenen (zoals ook bij ataxie). De klinische studies maken gebruik van medicijnen die de afwijking in het DNA onderdrukken.
Als de onderzoeken een vermindering laten zien van het aantal schadelijke eiwitten die de aandoening veroorzaken dan zullen er grotere onderzoeken met meer patiënten volgen bij die aandoeningen.
Hoewel de uitkomsten nog onzeker zijn, heeft Ionis al succes gehad met Spinranza (nusinersen) voor de behandeling van spinomusculaire atrofie (SMA). Nusinersen is in december 2016 goedgekeurd. Het medicijn heeft een gelijkwaardige maar niet identieke benadering om kinderen met een zenuwaandoening te behandelen. Eén op de 1000 kinderen met SMA halen hun tweede verjaardag niet. Na toediening van nusinersen wordt bij 60% de progressie van de ziekte tot staan gebracht.
Wat maakt de benadering van Ionis zo speciaal? Het is Ionis gelukt om het geneesmiddel zijn werk te laten doen aan de andere kant van de bloed-hersenbarrière in de hersenen. De bloed-hersenbarrière beschermt de hersenen namelijk tegen gevaren van buitenaf en laat heel selectief noodzakelijke stoffen door. Een injectie in het hersenvocht (ruggenmerg) is de enige mogelijkheid om stoffen die normaal niet worden doorgelaten tot in de hersenen te laten komen. Tot voor kort nam men aan dat medicijnen ingespoten in het hersenvocht zelfs dan niet opgenomen werden door zenuwcellen in de hersenen.
Het geneesmiddel is een heel klein stukje DNA dat in de hersenen opgenomen wordt door de zenuwcellen. De werkzaamheid van het middel verbaasde iedereen. Het werkt niet een aantal dagen of weken maar de werkzaamheid is ongeveer 3 tot 4 maanden. Een patiënt hoeft dan maar een paar keer per jaar (3 of 4 keer) naar het ziekenhuis voor een ruggenmergprik.
---------------------------------------------------------------------------------------
http://www.sandiegouniontribune.com/news/health/sd-me-dnadrugs-update-20171026-story.html
26 november 2017
Geen opmerkingen:
Een reactie posten