Clinical Trial Cabaletta nu ook van start in Amerika

BioBlast Pharma Ltd. heeft op 12 maart 2015 een persbericht uitgebracht met nieuws over Cabaletta.

In het persbericht wordt aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) toestemming heeft gegeven voor de fase 2/3 klinische trial naar de veiligheid en werking van Cabaletta bij OPMD patiënten.

De toestemming dat het onderzoek ook in Amerika kan plaatsvinden is een zeer belangrijke stap in de studie naar de veiligheid en werking van Cabaletta. De studie wordt op drie locaties uitgevoerd. In Israel is de studie het eerst van start gegaan. Vervolgens is er goedkeuring gegeven om het onderzoek ook in Canada op te starten (december 2014). En nu is er ook toestemming om ook in Amerika onderzoek te doen naar Cabaletta.

Hiermee is de laatste goedkeuring gegeven en is de volledige fase 2/3 studie begonnen.

Werking Cabaletta

Cabaletta beschermt de cel tegen abnormale processen. Bij ziekten die veroorzaakt worden door een stukje verlengd DNA ("CAG" herhaling) zoals SCA3, gaan de eiwitten klonteren. De eiwitten kunnen hun werk dan niet doen en vervuilen de cel waardoor de cel sterft. Cabaletta voorkomt deze klontering van eiwitten.

Op 8 januari 2015 zijn de voorlopige resultaten van de klinische studie over de veiligheid van Cabaletta (ook wel trehalose genoemd) in patiënten met OPMD (oculofaryngeale spierdystrofie ofwel    oculopharyngeal muscle dystrophy) gepubliceerd. De achtergrond van de aandoening OPMD is hetzelfde als die van SCA3. Bij beide aandoeningen veroorzaakt het verlengde stukje DNA een eiwit dat klontert en dus giftig is voor de cel.

Opzet van de vervolg studie bij OPMD

Op drie locaties (Canada, USA, Israel) zullen er in totaal 70 patiënten meedoen met de volgende studie waarbij Cabaletta getest wordt op OPMD patiënten. Bij deze studie wordt er gekeken naar de veiligheid op langere termijn en naar de effectiviteit.

Gedurende de eerste 6 maanden van het onderzoek zullen alle patiënten behandeld worden met Cabaletta via een wekelijks infuus in een bloedvat. Daarna zullen de patiënten gedurende 12 maanden verdeeld worden in een controle groep (1/3) en een groep (2/3) die doorgaat met de behandeling.

---------------------------------------
Voorlopige resultaten Cabaletta bij OPMD patiënten. (9 januari 2015)
Beschrijving Fase 2 onderzoek Cabaletta en SCA3. (8 december 2014)
Behandeling SCA3 met Cabaletta - Fase-2 klinisch onderzoek. (7 december 2014)