Tegenslag veelbelovend medicijn

Een veelbelovend Nederlands medicijn tegen de dodelijke spierziekte van Duchenne is in de laatste fase van het onderzoek alsnog gesneuveld.

Omdat dezelfde techniek bij SCA3 onderzoek gebruikt wordt is dit voor ADCA patiënten ook een enorme tegenslag.

De verwachtingen waren hooggespannen omdat tot nu toe alle onderzoeken naar het medicijn, drisapersen, doeltreffend waren.

Het Leidse biotechbedrijf Prosensa leek de sleutel in handen te hebben voor behandeling van de ziekte van Duchenne en haalde daarmee een miljoenencontract en een beursnotering binnen maar het middel blijkt bij patiënten toch niet effectief genoeg.


De verwachtingen waren hooggespannen omdat tot nu toe alle onderzoeken naar het medicijn, drisapersen, doeltreffend waren. Prosensa werd in 2002 opgericht om samen met het Leidse LUMC een nieuwe techniek te beproeven voor de aanpak van de ziekte. Zeven jaar later sloot het bedrijf een belangrijke deal met farmareus GSK, dat 450 miljoen euro in de ontwikkeling wilde steken. Afgelopen zomer debuteerde het Nederlandse bedrijf succesvol op de Amerikaanse beurs. Nadat de negatieve onderzoeksresultaten bekend werden gemaakt, kelderde de aandelenkoers van Prosensa volgens The Wall Street Journal met 70 procent. 
Duchenne treft 1 op de 3.500 jongens. Door een genetische fout maken patiënten geen dystrofine aan, een eiwit dat de spiercellen stevigheid geeft. Patiënten belanden in een rolstoel en worden vaak niet oud. Leidse wetenschappers ontdekten dat ze de dna-fout kunnen corrigeren met een afplaktechniek: ze maakten een pleister die een bruggetje vormt tussen twee delen van het gen, waardoor de bouwtekening voor het eiwit weer kan worden afgelezen. 
Dat die pleister werkt, was snel duidelijk: toen het middel in de beenspier van patiënten werd ingespoten, maakten ze op die plek dystrofine aan. Ook (kleine) vervolgonderzoeken hadden succes. Zekerheid moest komen van een praktijkonderzoek onder 180 patiënten uit 18 landen. Na twee jaar volgt nu de domper: bij een looptest - de belangrijkste uitkomstmaat - was het verschil tussen de patiënten met en zonder genetische pleister maar een paar meter. 
 


Bestuursvoorzitter Hans Schikan van Prosensa reageert teleurgesteld maar heeft de hoop niet opgegeven. 'Wij zijn pioniers, dan loop je tegen problemen aan. We moeten kijken wat we hiervan kunnen leren.' Een analyse van patiëntengegevens moet uitwijzen waarom het middel onvoldoende scoort. De twee bedrijven hebben voor nog drie kandidaat-medicijnen een overeenkomst gesloten. Die werken op dezelfde wijze maar plakken foutjes in andere delen van het gen af. 
Dat die pleister werkt, was snel duidelijk: toen het middel in de beenspier van patiënten werd ingespoten, maakten ze op die plek dystrofine aan. Ook (kleine) vervolgonderzoeken hadden succes. Zekerheid moest komen van een praktijkonderzoek onder 180 patiënten uit 18 landen. Na twee jaar volgt nu de domper: bij een looptest - de belangrijkste uitkomstmaat - was het verschil tussen de patiënten met en zonder genetische pleister maar een paar meter. 
 
Bestuursvoorzitter Hans Schikan van Prosensa reageert teleurgesteld maar heeft de hoop niet opgegeven. 'Wij zijn pioniers, dan loop je tegen problemen aan. We moeten kijken wat we hiervan kunnen leren.' Een analyse van patiëntengegevens moet uitwijzen waarom het middel onvoldoende scoort. De twee bedrijven hebben voor nog drie kandidaat-medicijnen een overeenkomst gesloten. Die werken op dezelfde wijze maar plakken foutjes in andere delen van het gen af.