vrijdag 20 januari 2017

Trehalose stabiliseert SCA symptomen



Op 18 januari 2017 heeft Bioblast Pharma de resultaten gepubliceerd van hun onderzoek naar de werking van trehalose (Cabaletta) bij patiënten met SCA3.

De werking van trehalose werd getest in een fase 2a open label studie. Open label betekent dat zowel de arts als de patiënt op de hoogte waren van het feit of de patiënt een placebo (nepgeneesmiddel) kreeg toegediend of trehalose. Een fase 2a studie onderzoekt wat de ideale dosis van het geneesmiddel is bij een kleine groep patiënten.

Tot nu toe werd er gevonden dat trehalose SCA3 kan stabiliseren. De gegevens van 14 deelnemers zijn geëvalueerd. Acht patiënten kregen een dosis van 13,5 gram per infuus in de ader, de andere 6 patiënten kregen een dubbele dosis (27 gram) per infuus in de ader.  De infusen werden wekelijks gegeven. 



De groene bolletjes zijn het eiwit. Links bij personen zonder SCA3. Rechts bij patiënten met SCA3.



Bevindingen


Beide doses waren veilig en werden goed verdragen. 

Na 6 maanden behandeling bleef de SARA score van de patiënten stabiel. De gemiddelde SARA score aan het begin van de studie was 10.37. Na 26 weken was de gemiddelde score 10.25. 

Vijf van de veertien patiënten kregen de kans om langer door te gaan met trehalose. Ook bij hen bleef de SARA score stabiel na een extra 6 maanden van behandelen. 

De SARA score wordt opgebouwd uit 8 metingen die betrekking hebben op het lopen, de houding, zitten, spraak, vinger achtervolgingstest, neus-vinger test, hiel-scheenbeen test, test van snelle afwisselende bewegingen. 

De SARA score van SCA3 patiënten die niet behandeld worden neemt elk jaar met ongeveer 1.56 toe. De SARA score geeft dus inzicht in de voortgang van de aandoening. Hoe meer een patiënt is aangedaan hoe hoger de score. 

De enige bijwerking van het infuus met trehalose was glucose in de urine. Glucose in de urine trad een paar uur na het toedienen van trehalose op en duurde een paar uur. De verklaring hiervoor is dat trehalose door een enzym afgebroken wordt in twee glucose moleculen en deze moleculen worden via de urine uitgescheiden. 


Werking


Trehalose beschermt de cel tegen abnormale processen. Bij ziekten die veroorzaakt worden door een stukje verlengd DNA zoals SCA3, gaan de eiwitten klonteren. De eiwitten kunnen hun werk dan niet meer doen en vervuilen de cel waardoor de cel sterft. Trehalose voorkomt deze klontering van eiwitten.


Patent



BioBlast heeft een patent gekregen voor de behandeling van SCA3 patiënten met trehalose. Dit patent verloopt in 2033. Daar naast heeft trehalose de "weesgeneesmiddelen" status gekregen. BioBlast kan dan gebruik maken van een aantal gunstige regels voor het ontwikkelen van het geneesmiddel zoals het gratis gebruik maken van wetenschappelijk advies voor onderzoeksprotocollen en advies bij het aanvragen van registratie. 






-------------------------------------------------------------------

Published Online: Wednesday, Jan 18, 2017;  Persbericht.

4 opmerkingen:

  1. Cathalijne, betekent dit dat ik ook ďit middel kan aanvragen?

    BeantwoordenVerwijderen
  2. Er zal nu een uitgebreidere fase 2 studie uitgevoerd worden waarbij zowel de arts als de patiënt niet weten of de patiënt het echte of het nep geneesmiddel krijgt. Daarna moet er nog een fase 3 studie uitgevoerd worden. Dan wordt het geneesmiddel bij meer mensen en over een langere termijn getest. Het zal dus nog een hele tijd duren. Vele geneesmiddelen sneuvelen in deze fasen.

    BeantwoordenVerwijderen
  3. Zouden wij hier ook aan mee kunnen doen

    BeantwoordenVerwijderen
  4. Ik kan nog niet vinden waar het vervolg onderzoek zal plaatsvinden. Waar het vorige onderzoek plaats vond staat ook niet in de Press Release. Volgens mijn bronnen was dat in Israel. Ik weet wel dat BioBlast contacten heeft met Susan Pearlman, een autoriteit op ataxie gebied. Zij is gevestigd in Californie, USA>

    BeantwoordenVerwijderen