BioBlast Pharma heeft op 14 september 2015 aangekondigd dat de "United States Patent and Trademark Office" een patent heeft toegekend aan Cabaletta voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie.
Op dit moment loopt er een fase 2 studie om de werking van Cabaletta te onderzoeken bij SCA3 patiënten (Machado Joseph disease). In een fase 2 studie wordt de behandeling getest bij een beperkte groep patiënten die de aandoening hebben. Bedoeling is om de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het beoogde effect wordt bereikt.
BioBlast verwacht dat zij dit jaar nog zullen starten met een fase 3 studie. In een fase 3 studie wordt de behandeling getest op een grotere groep patiënten, om zo de werking en de bijwerkingen op iets langere termijn na te gaan. Het gaat dan meestal om een vergelijkende of gecontroleerde studie. De helft van de patiënten krijgt een placebo, een niet-werkzame stof. De andere helft wordt behandeld met het te onderzoeken geneesmiddel. Als het geneesmiddel deze test doorstaat, wordt het geregistreerd door het European Medicines Agency (EMA).
Patent
Een farmaceutisch bedrijf dat een nieuw geneesmiddel ontwikkelt vraagt hiervoor vrijwel altijd een octrooi (patent) aan. Dit geeft een wettelijke bescherming gedurende meestal 20 of 25 jaar; gedurende deze tijd mag niemand anders het product maken - behalve met goedkeuring van de octrooihouder. Een van de oogmerken van een octrooi is om het bedrijf toe te laten de zeer hoge kosten (honderden miljoenen) van onderzoek en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen te laten terugverdienen.
---------------------------------------------------
Press release
Ik blijf het vol verwachting volgen Adca
BeantwoordenVerwijderenSca 3